筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、脳や脊髄にある運動ニューロンが選択的に死滅し、手足の麻痺や発話・嚥下障害、呼吸不全へと進行する神経変性疾患です。従来の標準治療薬であるリルゾールやエダラボンは病勢の悪化をわずかに遅らせる効果にとどまり、抜本的な筋萎縮性側索硬化症の新たな治療法の確立が世界中で切望されてきました。
この厚い壁を打ち破ったのが、山中伸弥教授のノーベル賞受賞で知られるiPS細胞技術です。生きた患者の運動ニューロンを体内から直接採取することは不可能です。しかし、ALS患者の皮膚や血液からiPS細胞を作製し、試験管内で運動ニューロンへと分化誘導させることで、人間の細胞を用いたリアルな病態モデルの構築に成功しました。
この病態モデルに数千種類におよぶ既存薬を投与し、運動ニューロンの死滅を防ぐ化合物を探索する手法が「iPS創薬」です。ゼロから新規化合物を合成する従来の創薬手法に比べ、すでに安全性が確認されている薬を転用するドラッグ・リポジショニングは、開発期間とコストを劇的に短縮できる強みがあります。現在、複数の有望な候補薬が治験のステップを着実に駆け上がっています。
